來自山西的12歲孩子張元祉患有血友病，經(jīng)治療，身體狀態(tài)良好。　姜　旭攝

    凝血因子就像糧食，只要能夠及時補充，血友病人可以像正常人一樣生活

　　血友病治療：難在錢和藥

　　我國診斷和治療水平低下，血友病人14歲以下50%出現(xiàn)殘障，18歲以上90%出現(xiàn)殘障

　　“媽媽，請別攔著我/讓我去跑，讓我去奔跑/我想奔跑，我要盡情地奔跑/我要體驗奔跑時酣暢淋漓的快感！”

　　這是一位血友病兒童的呼喊。奔跑、玩�！�…這些很正常的事，在血友病兒童眼里，竟成了一種奢望。有人說，“上帝遺忘了一組數(shù)據(jù)”（凝血因子缺乏癥），他們“就匆匆來到人間”。對于血友病兒童來說，從出生的第一天起，厄運就開始伴隨：經(jīng)常反復出血，一個小的傷口就會讓他們血流不止；每天都要忍受難以形容的疼痛，甚至關(guān)節(jié)變形……

　　“不知道用罕見這個詞是否恰當，全世界血友病的平均比例是十萬分之十五至二十，國內(nèi)不足萬分之一。只是……我中獎�！币晃徊辉竿嘎缎彰�的血友病患者說。一個周末，他和大院里的小孩約好次日早上一起去公園，可是半夜就被疼醒了，膝關(guān)節(jié)腫得像剛出籠的饅頭，只能躺在床上發(fā)顫。

　　書淇今年7歲了。因患有血友病，他的左膝關(guān)節(jié)腫得像成年人，已不能正常行走。這個喜歡畫畫和唱歌的活潑孩子，6歲上學，一年級總共在學校時間為36天，二年級還沒能返回過課堂。他絕大部分日子在家中的床上度過。不發(fā)病的時候，他就搬把椅子坐到陽臺上，呆呆地看著外面的大樹、汽車。

　　在患血友病兒子關(guān)節(jié)出血、疼得死去活來之時，一位姓陳的母親抱著孩子上了7樓窗臺。在她準備跳下去的一瞬間，兒子突然強忍哭聲說：“媽，我不疼了�！�

　　血友病是一種由于血液中某些凝血因子的缺乏而產(chǎn)生嚴重凝血障礙的遺傳性出血疾病。最常見的甲型血友病，約占先天性出血疾病的85%，都是因凝血因子Ⅷ缺乏導致的。血友病是男性發(fā)病、女性傳遞。當患病男性與正常女性婚配后，所生的女兒即會攜帶致病基因；攜帶致病基因的女性再與正常男性結(jié)婚，所生的男孩有50%的可能患病，女孩則有50%的可能繼續(xù)成為致病基因的攜帶者，將疾病接著傳遞給她的下一代。

　　關(guān)節(jié)出血，是血友病最可怕的癥狀之一。關(guān)節(jié)反復出血，是致殘的主要原因。創(chuàng)傷、行走過久、運動等會引起滑膜出血，而出血引起的風險可能影響身體各個器官。我國大多數(shù)血友病患者都是由關(guān)節(jié)損壞導致殘疾，最終失去學習和勞動能力。

　　據(jù)推算，我國現(xiàn)有血友病患者8萬人左右，登記患者5000人，現(xiàn)在能夠堅持治療的僅1000人左右。由于診斷和治療水平低下，大量患者還沒有被診斷發(fā)現(xiàn)。血友病人的平均存活年齡大概是14歲，14歲以下大約有50%出現(xiàn)殘障，18歲以上的有90%出現(xiàn)殘障。

　　醫(yī)保覆蓋率低，報銷水平低，再加上社會救助資金缺乏，血友病兒童群體生存艱難

　　血友病目前沒有根治辦法，但只要采取替代治療注射凝血因子，患者就可以正常生活。

　　“凝血因子就像糧食，只要能夠及時補充，血友病人可以像正常人一樣生活。但最關(guān)鍵的是兩點：錢和藥。” 中華慈善總會項目部主任錢鐘民說。有藥買不起，是我國患者面臨的最大問題。要防止血友病患者出現(xiàn)肢體殘疾，每年需要付10萬—15萬元的治療費用。

　　書淇3個月被檢查出血友病，長到7歲，媽媽感覺“花錢如流水”，家里已經(jīng)在赤貧線上。媽媽辭掉工作專門在家照顧他，全家月收入不到3000元，已經(jīng)欠下了10多萬元外債。親戚朋友經(jīng)常擠出錢來，幫他們填這個“無底洞”。

　　書淇的情況是絕大多數(shù)血友病患者家庭的寫照。因為缺錢，甚至缺少必要的相關(guān)科學知識，75%以上的患者沒有得到足夠治療。

　　錢鐘民說，血友病是罕見病，很多醫(yī)生不認識這種疾病，導致誤診和漏診率比較高。即便是大城市，專業(yè)治療中心也很少，專門的醫(yī)療隊伍非常薄弱。對于診斷明確的患者，由于醫(yī)保的覆蓋率比較低，報銷水平低，再加上社會救助資金比較缺乏，血友病兒童群體生存非常艱難。

　　按照世界血友病聯(lián)盟的數(shù)據(jù)，一個國家的凝血因子總用量除以人口總數(shù)，得到的數(shù)值就可以反映血友病患者受到治療的程度。數(shù)值1是及格線，歐美發(fā)達國家數(shù)值普遍在5到6之間，而中國的數(shù)值不到0.2。要達到及格線，中國年需凝血因子13億單位。而即使在血液制品生產(chǎn)高峰期的2004年，國內(nèi)Ⅷ因子年產(chǎn)不過4000萬至6000萬單位。

　　沒有藥，就會生不如死。從2006年起，由于血漿原料緊張，相對便宜的凍干人凝血第Ⅷ因子藥品出現(xiàn)短缺，很多地方甚至出現(xiàn)斷藥。

　　擋在血友病兒童求生之路上的壁壘，還遠不止這些。我國九成多患者接受的是冷血沉淀和單純輸血漿的方式。但新鮮血漿不能采用病毒滅活技術(shù)，因為一旦滅活，血液中的有效成分將失去效用。中國醫(yī)學科學院血液學研究所楊仁池遺憾地說，這種方式是否會造成疾病傳播，關(guān)鍵在于對血漿提供者進行嚴格檢查。即使是增加了許多檢測方式，也不能保證提供者100%安全，這是世界性的難題。

　　在全球，以血漿為原料的血漿人凝血因子Ⅷ普遍供應(yīng)不足。2007年11月，國家食品藥品監(jiān)督管理局快速審批，批準重組人凝血Ⅷ拜科奇在中國上市，希望挽救更多患者生命。

　　2005年，我國將凍干人凝血Ⅷ因子納入甲類目錄。2009年，重組人凝血Ⅷ因子也被納入醫(yī)保乙類目錄。北京市中醫(yī)研究所副所長李萍說，現(xiàn)實的問題是，凍干人凝血Ⅷ因子急缺，重組人凝血Ⅷ因子用不起。對于非血液制品，像拜科奇這樣的重組人凝血Ⅷ因子，屬于國家乙類醫(yī)保目錄的藥品，患者即使按60%比例報銷，一瓶500單位/毫升的藥也需自付1000元左右。

　　血友病兒童只要得到足夠的藥物和正規(guī)治療，就能像正常孩子一樣接受教育、健康成長

　　來自山西的12歲孩子張元祉，2007年3月經(jīng)北京協(xié)和醫(yī)院檢測，確診為重型甲型血友病患者。如今的他，除了右腿因為關(guān)節(jié)手術(shù)套著矯形器外，似乎和健康孩子沒有什么區(qū)別。他可以用靈活的雙指彈奏出歡快的鋼琴曲，手握羊毫熟練地寫出瀟灑的書法。

　　楊仁池呼吁，如果能接受預防性治療，這些兒童完全可以像正常人一樣生活。出血前注射Ⅷ因子藥，每次只需要1瓶，而出血后注射，可能就要6瓶了。這個病治起來就跟救火一樣。剛開始是小火，可能一盆水就能撲滅；等火越燒越大，就得許多水才能撲滅。

　　北京兒童醫(yī)院研究表明，80%左右的患兒在3—6歲時開始關(guān)節(jié)出血，12歲以上的病人幾乎都有關(guān)節(jié)變形，因殘疾造成的經(jīng)濟損失，加上置換人工關(guān)節(jié)所需的費用，遠遠高于預防性治療成本。可見，早診斷、早治療非常必要，讓更多患者進入正規(guī)的治療體系是當務(wù)之急。

　　2009年6月，拜耳公司與中華慈善總會共同設(shè)立“中華慈善總會拜科奇血友病兒童援助項目”，在全國開展救助血友病兒童的大型醫(yī)療慈善救助活動。目前，已向242名患兒提供了救助，捐贈的藥品價值達到540萬元。低保家庭、特困患兒全部免費；非低保、非特困的兒童，當?shù)蒯t(yī)保報銷一半，項目報銷一半。

　　記者算了一筆賬，在現(xiàn)有醫(yī)保政策和慈善捐助的共同幫助下，患兒的治療費用已大幅降低。在廣州，血友病兒童如果參加項目，每人每年自己需要支付的費用大約為4萬元。在貴陽，三級醫(yī)院診療，每年每人費用為5.5萬元，而在二級醫(yī)院，費用僅為3萬元。不同地區(qū)之間的費用差異，主要來自各地醫(yī)保對血友病治療藥物報銷比例的不同。

　　中國工程院院士阮長耿建議，對18歲以下的血友病兒童，一定要提早關(guān)懷，盡早給予預防性治療。對于經(jīng)濟發(fā)達地區(qū)，在保障按需治療的基礎(chǔ)上，應(yīng)積極聯(lián)合社會力量開展兒童患者的預防治療，并將重組凝血Ⅷ因子納入甲類醫(yī)保報銷目錄，以保證最佳的預防治療效果。

　　錢鐘民說，慈善援助足額到位，醫(yī)保報銷中卻存在問題。有的城市醫(yī)保能報銷60%，卻受到報銷金額的限制。不到3個月，藥費就會超標，對于那些困難家庭，很難保證6個月的療程。

　　為解決這一問題，各地開展了不同的嘗試和努力。廈門市為血友病患者在定點醫(yī)院開辟綠色通道，讓他們在三級醫(yī)院開處方看病，去社區(qū)醫(yī)院拿藥，讓患兒享受更高的報銷比例。2010年10月，廣州市出臺新規(guī)定，取消了血友病4500元的月度支付最高限額，減負幅度高達70%以上。

　　不久前，衛(wèi)生部啟動了“血友病疾病管理系統(tǒng)”，通過建立全國及31個省級血友病信息管理中心，以摸清我國血友病患者基本信息和凝血因子類藥物應(yīng)用情況，改變目前血友病患者規(guī)范診治率低的現(xiàn)狀。

　　專家指出，在發(fā)達國家，血友病這類罕見病都納入了國家救助體系。我國不一定完全照搬國外模式，但政府必須承擔主要責任。通過醫(yī)保資金解決大部分，再通過社會救助解決小部分，讓更多的患兒家庭走出困境。